随着IT+大数据的进步,越来越多真实用药数据能够更好地帮助患者治疗,支持药物研发创新。然而,将真实世界数据(Real World Data,RWD)转变为真实世界证据(Real World Evidence,RWE),还需要研究者具备丰富的经验和独特的研究视角。

康德弘翼近年来在中美两国支持过多个基于真实世界证据(RWE, Real World Evidence)研发的临床研究项目,积累了丰富的经验。2020年康德弘翼美国数统团队(前Pharmapace公司)帮助客户EigerBio利用真实世界数据(RWD,Real World Data)对早衰病治疗药物lonafarnib的疗效进行分析,最终使该药物得到监管部门批准上市。

早衰症Hutchinson-Gilford Progeria Syndrome,HGPS)是一种极其罕见的疾病,关于早衰病的治疗研究,现今仍存在几个严峻挑战。其中之一即为患者稀缺,全球范围内患者数量不足1000人。这大大地提高了临床研究中验证治疗药物效果的难度。

如何更加有效地使用有限的数据呢?EigerBio公司的该项研究中,治疗组选用了两项已完成开放临床试验中的研究数据, 包含62名给予lonafarnib药物治疗的患者。未治疗组则选用了RWD数据,从一项由早衰症研究基金会运营的登记注册(Registry)中的178例自然病史研究群体中抽取适配的患者人群。EigerBio公司随后对这些数据进行生存分析,比较给药群体与未治疗群体之间的总体生存和死亡率差异。但因该自然病史研究群体中患者数量总体仅178例,经过抽取后,合适的未治疗组人群数量极小。美国FDA对该研究基于如此少量数据来进行生存分析的验证方式存疑,并对已完成的初始分析项目也提出了质疑。在总体群体患者数有限的情况下,采用何种规则来抽取更多适配的人群则是需要重点考量的问题。

康德弘翼美国数统团队介入该项分析研究后,通过与申办方、FDA多次沟通,重新定义了治疗组人群与未治疗组人群的匹配规则,采用临界点 (tipping point)分析方法,对性别、地域、试验年龄等因素综合选择,匹配到更多适配人群进行分析。最终FDA于2020年11月20号批准其上市。

2022年6月20日,首个完全基于真实世界研究数据申报的用于治疗慢性非感染性葡萄膜炎的新药氟轻松玻璃体植入剂在中国获批上市。一个全新的局面正在逐渐打开,并影响着行业生态。康德弘翼愿充分利用我们在RWE领域的专业知识和丰富经验,助力新药研发,使其早日上市,惠及更多病患